據(jù)報道，我國3500多種藥品制劑中，兒童專用劑型僅為1.7%；6000多家藥企中，專門生產(chǎn)兒童藥品的只有10余家。這使得兒童藥品短缺，導(dǎo)致兒童臨床治療上只能以成人藥替代，出現(xiàn)“用藥靠掰，劑量靠猜”現(xiàn)象。如今，兒童用藥安全問題突出，用成人藥替代兒童藥對兒童健康造成很大影響。

在2019年召開的中國兒童安全用藥大會上，有專家呼吁，兒童不是成人的縮小版，兒童要用兒童藥。北京兒童醫(yī)院院長倪鑫指出，適宜兒童的用藥劑型缺乏，說明兒童用藥信息缺乏，兒童用藥指南缺乏、標(biāo)準(zhǔn)缺乏，臨床用藥供應(yīng)不足，這是目前兒童藥面臨的四大問題。

兒童藥為什么會發(fā)展緩慢呢？在長期為、兒童藥企業(yè)提供深度定制服務(wù)的過程中，歐賽斯洞察到兒童藥發(fā)展緩慢的一些深層次原因。兒童藥企業(yè)在發(fā)展過程中需要在品牌戰(zhàn)略的層面上重視這些問題，從而規(guī)避風(fēng)險，提高運作效率。

兒童藥研發(fā)積極性不高

和成人藥相比，兒童藥對安全性要求更高。兒童對藥的敏感、消化吸收能力及免疫能力比成年人低，這就決定了兒童藥在成分、配比、工藝、劑型等方面有獨特更高的要求。稍有不慎就可能對兒童的健康帶來危害。因此，基于健康方面的風(fēng)險，兒童藥的研發(fā)難度更大，開發(fā)周期更長，生產(chǎn)工藝更為復(fù)雜。

相比成人用藥，兒童藥品的各項技術(shù)要求更高，指標(biāo)要求更嚴(yán)，在研發(fā)環(huán)節(jié)投入的人力、物力及時間成本較高，研發(fā)成本接近成人藥的兩倍。除此之外，還要針對不同年齡段兒童進行不同劑型、規(guī)格及口味等相應(yīng)的藥學(xué)研究，耗費大且程序復(fù)雜。

“從研發(fā)到上市，普通新藥約10-12年，兒童新藥則高達14-16年。”業(yè)內(nèi)人士分析稱，兒童新藥的研發(fā)難度較普通新藥更大、費用更高，并且，兒童藥用輔料的安全性有更高要求，諸多因素導(dǎo)致制藥企業(yè)開發(fā)兒童藥物的積極性不高。

兒童藥臨床試驗難度大

在兒童藥的研發(fā)過程當(dāng)中，需要針對兒童不同的年齡層次進行臨床試驗。由于藥監(jiān)部門對兒童藥物試驗的要求和監(jiān)測格外嚴(yán)格，且受試者涉及新生兒、嬰兒、幼兒等正處于生長、發(fā)育階段，使得兒童藥物臨床試驗的復(fù)雜程度和風(fēng)險遠遠高于成人試驗。此外，國家食品藥品監(jiān)督管理局2003年頒布的《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》規(guī)定，將兒童作為藥物臨床試驗的受試者，必須征得其法定監(jiān)護人的知情同意并簽署知情同意書。中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院醫(yī)學(xué)信息研究所副所長池慧認(rèn)為，由于我國絕大多數(shù)兒童是獨生子女，且缺乏臨床試驗受試者的保障機制，愿意將孩子作為受試“小白鼠”的監(jiān)護人鳳毛麟角。

其次，由于兒童藥品風(fēng)險過大，導(dǎo)致臨床試驗機構(gòu)及參與臨床試驗醫(yī)生亦不積極。最后，兒童用藥臨床試驗對臨床研究人員的要求較高，達到要求的臨床研究人員相對缺乏。

兒童藥利潤低

利潤收入也是制約兒童藥發(fā)展的重要原因。作為一種剛需產(chǎn)品，藥品在價格方面不能定太高，而兒童藥在研發(fā)、生產(chǎn)方面投入大，因此，兒童藥的利潤比較低。其次，從市場空間看，和成人藥相比，兒童藥的市場空間是比較小的。無論是從產(chǎn)品品種，還是從消費者規(guī)模，兒童藥都是很少的。這就決定了兒童藥的市場規(guī)模和發(fā)展空間不大，一定程度上抑制了藥企研發(fā)生產(chǎn)兒童藥的積極性。

缺乏專業(yè)的兒童藥研發(fā)機構(gòu)

我國兒童藥品研發(fā)主體包括國家所屬的藥物研究所（院）、藥物研發(fā)企業(yè)、藥品生產(chǎn)企業(yè)的研發(fā)部門和全國高等院校，受制于研發(fā)成本高、風(fēng)險大、價格難以補償、研發(fā)人員不足等因素，研發(fā)積極性不高。

同時我國國內(nèi)沒有研發(fā)機構(gòu)專門研發(fā)兒童用藥，甚至絕大多數(shù)藥品研發(fā)機構(gòu)沒有兒童藥品研發(fā)人員，導(dǎo)致研發(fā)能力偏低。此外，隨著社會經(jīng)濟和生活環(huán)境的變化，兒童疾病譜也在不斷變化，如Ⅱ型糖尿病、高血壓、高脂血癥、抑郁癥在兒童中的發(fā)病率增高，導(dǎo)致研發(fā)水平跟不上兒童疾病譜變化。

政策法律滯后

一是我國兒童用藥安全一直沒有得到足夠的重視，不僅沒有制定專門的兒童藥品法律，而且缺乏有效的激勵措施和強制性條款來促進和規(guī)范兒童藥品研發(fā)、生產(chǎn)、使用等。要從根本上解決兒童用藥安全問題，亟待立法先行。立法機關(guān)要從法律層面為兒童用藥安全提供保障依據(jù)：制定國家兒童醫(yī)藥目錄，完善兒童臨床試驗相關(guān)保障機制，對兒童用藥的研發(fā)者和生產(chǎn)者給予獎勵，并加大兒童用藥研究經(jīng)費和人員投入，建立兒童臨床用藥綜合評價體系和臨床數(shù)據(jù)庫，規(guī)范醫(yī)師兒童用藥處方行為，提高科學(xué)診療和合理用藥水平等。

二是我國針對兒童藥品研發(fā)的支持政策落地進展慢。2014年國家衛(wèi)計委、國家發(fā)改委等六部門出臺的《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》，提出要逐步建立鼓勵研發(fā)的兒童藥品目錄，并將其納入國家“重大新藥創(chuàng)制”的重大科技專項、并新開發(fā)蛋白類生物藥和疫苗重大創(chuàng)新的工程，但整體來看政策落地進展慢。

藥價改革配套措施發(fā)展滯后。價格激勵是促進兒童藥品研發(fā)的重要因素。近年我國藥品價格改革加快，但與之相關(guān)的保障措施發(fā)展滯后制約了兒童藥品生產(chǎn)的積極性。一方面，2015年國家發(fā)改委、國家衛(wèi)計委等七部門聯(lián)合出臺《關(guān)于印發(fā)推進藥品價格改革意見的通知》，絕大多數(shù)藥品包括兒童藥品政府限價取消，解決了過去有效成分定價政策導(dǎo)致兒童藥品定價難以彌補成本問題，但是《通知》中亦要求強化醫(yī)保控費作用，按有效成分定價的觀念短期內(nèi)仍會繼續(xù)影響醫(yī)保部門，兒童藥品的報銷比例可能不樂觀。

搞清楚兒童藥發(fā)展緩慢的原因，對于兒童藥的發(fā)展是至關(guān)重要的。根據(jù)上面的深入分析，制約兒童藥發(fā)展的原因有很多，兒童藥開發(fā)成本高、風(fēng)險大、利潤低，臨床試驗難度大，缺乏專業(yè)的兒童藥研發(fā)機構(gòu)，同時在政策法律方面，政策法律滯后也制約了兒童藥的發(fā)展。兒童藥企業(yè)制定品牌戰(zhàn)略時須充分考慮到上述的風(fēng)險，并做好對應(yīng)的準(zhǔn)備措施。